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Impactante informe sobre los primeros bebés CRISPR editados genéticamente del mundo | Universo misterioso

Parece inadecuado describir la preocupación por la revelación de que el biofísico chino He Jiankui usó CRISPR para editar los genes de gemelos nacidos a fines de 2018 para prevenir el VIH como "muy poco, demasiado tarde" y los esfuerzos para detener más experimentos de este tipo como "el cat ya está fuera de la bolsa ”. Por eso es más que desconcertante leer extractos del informe sobre las ediciones y saber que fallaron. No solo eso, la ética de Jiankui y los demás involucrados parece ser escasa o inexistente.

“La afirmación de que han reproducido la variante CCR5 prevalente es una tergiversación flagrante de los datos reales y solo puede describirse por un término: una falsedad deliberada. El estudio muestra que el equipo de investigación no logró reproducir la variante CCR5 prevalente ".

Los extractos fueron publicados al público por MIT Technology Review, que obtuvo una copia del manuscrito no publicado, "Nacimiento de gemelos después de la edición del genoma para la resistencia al VIH". Después de notar su tono de jactancia, falta general de prueba de éxito o cualquier análisis crítico de Durante el proceso, la Revisión se lo dio a cuatro expertos en diversos campos y solicitó sus reacciones. Los expertos: Fyodor Urnov, científico de edición del genoma, Instituto de Genómica Innovadora, Universidad de California, Berkeley; Rita Vassena, directora científica, Grupo Eugin; Hank Greely, profesor de derecho, Universidad de Stanford; Jeanne O'Brien, endocrinóloga reproductora, Shady Grove Fertility, se sorprendió … y definitivamente no en el buen sentido.

Estos son algunos de sus comentarios y observaciones (lee el artículo completo aquí):

Faltan los nombres de los médicos de fertilidad que trataron a los pacientes y el obstetra que dio a luz a los bebés. Si bien esto puede ser para ocultar las identidades de los pacientes, también evita preguntarles si sabían que estaban cuidando a los primeros bebés editados genéticamente.

El equipo en realidad no reprodujo la mutación conocida del VIH que se suponía que la edición de embriones debía crear para prevenir el VIH en los gemelos, por lo que las palabras "éxito" que se esparcieron liberalmente a lo largo del informe fueron, en palabras de Unrov, "una falsedad deliberada".

El padre era VIH positivo, lo que le impidió recibir cualquier tipo de tratamiento en China por sus problemas de infertilidad, que no están relacionados con la enfermedad. Jeanne O’Brien sugiere que la pareja puede haber aceptado la edición de genes como una forma de obtener un tratamiento de fertilidad, o fueron obligados a hacerlo o incluso no sabían sobre la edición hasta después del hecho.

Urnov señala que la edición CRISPR es inexacta y es una "falsedad flagrante" que el informe diga que un embrión editado "no mostró mutaciones fuera del objetivo" sin destruir ese embrión e inspeccionar cada una de sus células.

El documento afirma que el Registro de Ensayos Clínicos de China fue informado del experimento, pero parece que no se hizo hasta después de que nacieron los bebés, lo que según Greely significa que He Jiankui "defraudó el proceso regulatorio chino".

“No hay evidencia en el manuscrito que respalde la expectativa esencial de que las nuevas formas de CCR5 protejan al VIH. Era esencial haber determinado eso antes de que se implantaran los embriones ".

Urnov llama el hecho de que los investigadores no probaron si la inmunidad contra el VIH funcionó antes de crear seres humanos vivos como una "violación atroz de las normas elementales de ética y de las fronteras de investigación en el criminal".

Finalmente, la naturaleza menos que perfecta de CRISPR significa que algunas células obtuvieron la edición del gen resistente al VIH, pero no necesariamente todas, y las llamadas "ediciones fuera del objetivo" podrían dar a los gemelos problemas de salud causados ​​por el mosaicismo – condición en el que las células dentro de la misma persona tienen una composición genética diferente. Esto molestó más a Urnov.

“Deberían haber trabajado y trabajado y trabajado hasta que redujeron el mosaicismo a lo más cercano a cero posible. Esto falló por completo. Siguieron adelante de todos modos.

"Se adelantaron de todos modos". Sin regulación y con poca o ninguna preocupación por la ética, esto parece suceder siempre. Cuando hay vidas humanas en juego, esto es inaceptable y, como dice Urnov, raya en el criminal. ¿Es de extrañar por qué He Jiankui ha desaparecido?

Felicitaciones a MIT Technology Review por obtener este documento, someterlo a un análisis experto y publicar sus hallazgos.

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